Cure arvelige sykdommer med stamceller?

Stamceller for å kurere en arvelig metabolsk sykdom

10/13/2011

Britiske forskere har produsert såkalte inducerte pluripotente stamceller (iPS-celler) fra hudceller av pasienter med metabolsk sykdom og deretter forvandlet dem til sunne leverenceller. De friske cellene testet da forskerne i dyreforsøk på mus, den arvelige sykdommen „Alfa-1 antitrypsinmangel“ å helbrede.

Dette representerer et steg videre på veien til medisinsk bruk av iPS celler er gjort, selv om prosedyren er bare testet på mus, skriver Allan Bradley og kolleger ved Sanger Institute i Hinxton, UK i dagens utgave av tidsskriftet „natur“. Genetiske forandringer, som i tidligere eksperimenter hadde ført til at stamceller fra å utvikle kreftceller, ikke har skjedd i dagens eksperimenter, fortsetter de britiske forskerne. Siden iPS-cellene er etisk og moralsk mye mindre kontroversielle enn såkalte embryonale stamceller, gir forskning stor håp for medisinsk bruk av kunstig produsert inducerte pluripotente stamceller.

Helbredet leversykdom med induserte pluripotente stamceller
Forskerne ved Sanger Institute, et ikke-for-profit genomforskningsenter i Hinxton ni miles sør for Cambridge, jobber for å utvikle „fokusert på genetiske grunnlag for helse og sykdom“, har oppnådd betydelig suksess i utviklingen av induserte pluripotente stamceller. Når du er tilbake i juli, forskere ved Hannover Medical School (MHH) og Max Planck Institute for Molecular biomedisin i Münster rapporterte om vellykket bruk av iPS celler for behandling av leversykdom hos mus, britiske forskerne i stand til å bekrefte disse resultatene. Allan Bradley og kolleger etablert fra hudceller av pasienter med metabolsk sykdom iPS celler frem festet ved hjelp av to kjente metoder de genetiske feil som var ansvarlig for opptreden av genetisk sykdom, og deretter implanterte celler i mus som lider av den samme metabolske lidelse. På denne måten lyktes den arvelige sykdommen „Alfa-1 antitrypsinmangel“ helbredelse i musene er rapportert av allan Bradley og hans lag.

Alfa-1 antitrypsinmangel
„Alfa-1 antitrypsinmangel“ er en arvelig sykdom som, som en såkalt monogen sykdom, fører til alvorlig nedsatt metabolisme. Sykdommen er forårsaket av mutasjonen av et enkelt gen, hvor sykdomsutbruddet krever endringer i begge kopiene av genet i spørsmålet i kromosomene til en pasient. Som Allan Bradley og kollegaer rapporterer, blir omtrent en av hver 2.000 mennesker i nordeuropeisk nedstigning syk „Alfa-1 antitrypsinmangel“. Konsekvensene av arvelig metabolsk sykdom kan variere til levercirrhose, noe som i verste fall er nødvendig med en levertransplantasjon, erklæringen fra de britiske forskerne. For å korrigere den genetiske defekter i de avledede hudceller fra tre pasienter med de metabolsk sykdom iPS celler, Bradley og laget bruke en såkalt hoppende genet (transposonet) og spesielle enzymer som zinkfinger-nuklease. Deretter brukte forskerne menneskelige celler i levervevet av mus med samme metabolske sykdom. Der tok iPS-cellene funksjonen til de defekte leverenceller og bidro dermed til å befri musene av deres genetiske sykdom, skrive de britiske forskerne i tidsskriftet „natur“. Tilsynelatende integrert de humane cellene relativt jevnt i musens leverenvev. I motsetning til tidligere studier har dannet noen tumorceller i gjeldende intervensjon fra IPS-celler, forskerne streket og supplementert at fremgangsmåten kan derfor brukes ved behandling av monogene sykdommer i fremtiden. Det er imidlertid mer forskning for å analysere ytelsen i studien mutasjoner i genomet med IP-adresser celler mer nøyaktig, selv om det ikke er avledet fra de resulterende tumorceller forklart Bradley og kolleger.

Kritikk av stamcelleforskning
De induserte pluripotente stamceller blir undersøkt som et mulig erstatning for de sterkt kontroversielle embryonale stamceller i mange år, og omprogrammering av stamceller fra andre celler som er sett på som den etiske alternativ til embryonale stamceller. Moralske og etiske bekymringer har beklaget embryonale stamceller og har ofte vært en kilde til kritikk. For produksjon av cellene må ødelegges tidlige humane embryoer. Sist men ikke minst, utbredte embryoer i laboratoriet (kloning) for produksjon av stamceller, som ble forsøkt av tilhenger av embryonale stamceller, utløste massive offentlige protester. I Tyskland dreier tvisten mellom motstandere og tilhenger av embryonal stamcelleforskning seg også når et embryo i henhold til grunnlovens § 1 skal beskyttes som et menneskelig liv. Sammenlign etiske diskusjoner i iPS celler heller ubetydelig, men en uenighet om mulige helseproblemer av pluripotente stamceller (embryonale og induserte) har brutt ut i løpet av dette året. Amerikanske forskere fra University of California, San Diego School of Medicine og Scripps Research Institute har vist alvorlige genetiske endringer i pluripotente stamcellelinjer som i verste fall kan føre til dannelse av svulster. (Fp)

Les om:
Leversykdom behandlet med stamceller
Med stamceller for slag?
Blodsykdom: genterapi med bivirkninger
Stamceller for behandling av øyesykdommer?
Stamcellebehandling for ryggmargsskade

Bilde: Bildekreditter: Martin Gapa