Første genterapi mot arvelig blindhet i USA godkjent

FDA snakker om en milepæl i genterapi

USA Food and Drug Administration (FDA) nylig offentliggjort i en pressemelding godkjenning av Luxturna genterapi for arvelig øyesykdom. Terapien vil behandle barn og voksne som lider av et arvelig genmutasjonsinducert synstap som kan føre til blindhet.

"Denne milepælen viser potensialet i gjennombruddsbehandlingsmetoden for å behandle et bredt spekter av utfordrende sykdommer," sa FDA-kommissær Scott Gottlieb om godkjenning av genterapi. "Kulminasjonen av tiår med forskning har ført til tre genterapi godkjennelser for pasienter med alvorlige og sjeldne sykdommer i år. Jeg tror at genterapi vil være en viktig søyle i behandlingen og kanskje kur av mange av våre mest ødeleggende og vedvarende sykdommer, "sa Gottlieb.

Et vendepunkt for nye typer tekanner

Gottlieb beskrev godkjenningen av genterapi som et vendepunkt når det gjelder nye former for terapi. "På FDA er vi fokusert på å skape det riktige politiske rammeverket for å dra nytte av denne vitenskapelige åpningen," sa Gottlieb i en pressemelding fra FDA. Neste år vil FDA utstede et sett med sykdomspesifikke retningslinjedokumenter for utvikling av genterapi-produkter for å skape mer moderne og mer effektive parametere for evaluering og gjennomgang av gent terapi.

Hvordan fungerer den nye terapien??

Luxturna genterapi kan lindre noen form for blindhet forårsaket av en defekt i RPE65-genet. I USA har opptil 2000 mennesker en mutasjon i begge kopiene av RPE65-genet, ifølge FDA. Denne mutasjonen fører til et gradvis tap av syn. I den nylig godkjente Luxturna-genterapien inkorporeres det umoderne RPE65-genet direkte i retinale celler. Den kostbare terapien har blitt testet hos mer enn 70 pasienter. For tiden er det fortsatt uklart hvor lenge den positive effekten vil vare.

Vil genterapi snart bli godkjent i Europa??

Direktøren for Universitetssykehus Giessen Professor Birgit Lorenz er en globalt anerkjent spesialist i diagnosen av pasienter med RPE65 mutasjoner. Hun ønsket velkommen godkjenning av genterapi i USA som et "stort skritt". En forespørsel om Europa vurderes for tiden av det kompetente stoffbyrået EMA. Ifølge Lorenz, selv om terapien ikke kan gjenopplive allerede døde sensoriske celler, men redusere den videre utviklingen av sykdommen.

Fordeling av RPE65 sykdom i Tyskland

Den komplekse lyssensoren til det menneskelige øye er utsatt for arvelige sykdommer. "Mer enn 250 forskjellige genetiske synsforstyrrelser er kjent," forklarer presidenten for den tyske ømologiske sammensetningen (DOG) professoren. Med. Thomas Kohnen i en pressemelding fra HUNDEN. Heldigvis er de fleste av dem sjeldne. Ifølge DOG er det rundt 150 til 200 pasienter med RPE65 sykdom i Tyskland. (Fp)