Mulig gjennombruddssykdom mot Huntingtons sykdom vellykket i testen

Hittil uhelbredelig nervesykdom: nytt stoff mot Huntingtons sykdom

Det kan være en potensiell gjennombrudd i kampen mot tidligere uhelbredelig Huntingtons sykdom: Britiske forskere har utviklet et medikament for å behandle en sjelden nervesykdom, som dukket opp i den første testen for å være lovende har.

Sjeldne hjernesykdommer

Huntingtons sykdom er en svært sjelden arvelig sykdom i hjernen. Så langt, kan nervesykdommen, som også kalles Huntingtons sykdom eller Huntingtons sykdom, og tidligere kjent med begrepet "Veitstanz", ikke bli kurert. Men forskere fra Storbritannia har nå utviklet et stoff som gir håp.

Huntingtons sykdom er så langt uhelbredelig. Men nå har forskere utviklet et stoff for sjeldne nervesykdommer, som har vist seg å være lovende i første tester. (Bilde: Kzenon / fotolia.com)

Opptil 10.000 mennesker berørt i Tyskland

Ifølge eksperter lider rundt 8000 til 10.000 mennesker i Tyskland av Huntingtons sykdom.

Progresjonen av den progressive sykdommen, som vanligvis brytes ut mellom 35 og 45 år, er individuell og forskjellig fra pasient til pasient.

"I begynnelsen av sykdommen er progressive psykiske lidelser vanligvis i forgrunnen: Pasienter er deprimerte eller stadig mer irritabel og aggressiv eller uhemmet; andre legger merke til tap av mental evne eller økende angst, "skriver den tyske Huntington's Help e.V. på deres hjemmeside.

I det siste stadiet forekommer demens ofte

Mange pasienter lider av nevrologiske lidelser, for eksempel bevegelsesforstyrrelser eller mentale forandringer som atferdsforstyrrelser.

I tillegg skjer nedsatt minne, humørsvingninger, gang- og taleforstyrrelser og dysfagi. Ofte påvirkes pasientens ansiktsuttrykk.

I den siste fasen av sykdommen er hjernefunksjonen vanligvis så alvorlig svekket at det kommer til demens.

Bekjempe årsaken til sykdommen

Årsaken til den sjeldne sykdommen er et endret gen (genmutasjon).

"Selv om årsaken til Huntingtons sykdom har vært kjent i over ti år, er det fortsatt ingen årsakssammenheng. Bare enkle symptomer kan behandles, "skriver den tyske Huntingtons hjelpemiddel.

Men det kan muligens forandre noe snart. For britiske forskere har lyktes i første tester for å bekjempe årsaken til sykdommen.

Nytt eksperimentelt stoff

Universitetshøgskolen i London (UCL) team av forskere ledet av professor Sarah Tabrizi testet et nytt eksperimentelt stoff for Huntingtons sykdom.

"Det første stoffet som målrettet årsaken til Huntingtons sykdom var trygt og godt tolerert," sa en UCL-setning.

Ifølge ekspertene reduserte det med suksess nivået av skadelig huntingtin-protein i nervesystemet. Mutasjoner av dette proteinet er ansvarlige for utviklingen av Huntingtons sykdom.

Ifølge rapporten inkluderte studien 46 pasienter med tidlig Huntingtons sykdom i ni studieplasser i Storbritannia, Tyskland og Canada.

Det kan muligens bremse sykdomsprogresjonen

"Resultatene av denne studien er grunnleggende for HD-pasienter og deres familier," sa professor Tabrizi.

"For første gang et medikament har senket nivået for den kausative sykdom giftig protein i nervesystemet, og stoffet var sikker og godt tolerert," sa forskeren.

"Nøkkelen nå er å flytte raskt til en større prøve for å teste om stoffet bremser sykdommen." (Ad)