Blodsykdom genterapi med bivirkninger

Blodsykdom: Vellykket genterapi - behandling med bivirkninger.

(16.09.2010) Med hjelp av genterapi ble blodsykdommen beta-thalassemi behandlet med en ung mann for første gang. Imidlertid oppstod uventede bivirkninger som gjør fremtiden bruk av metoden tvilsom.

Beta-thalassemi er forårsaket av en genetisk defekt og fører til røde blodlegemsykdommer eller manglende formasjon og for rask nedbrytning av hemoglobin. Resultatet: anemi. Som en arvelig sykdom er beta-thalassemi utbredt, spesielt i Middelhavsområdet, der det er relativt vanlig. Ikke bare er nevnte etiologi karakteristisk for en sykdom, men de fleste pasienter har forstørret milt og lever bare noen få måneder etter fødselen. I tillegg er det vekstforstyrrelser, alvorlig skade på indre organer og beinmisdannelser. De berørte kan ofte ikke overleve uten blodtransfusjoner med mindre de finner en donor for transplantasjon av blodstamceller fra beinmarg. Imidlertid er blodtransfusjoner ikke bare ubehagelige for pasientene, de har også en negativ innvirkning på helsen. Således er en terapi-relatert jernoverbelastning i løpet av livslang blodtransfusjoner ekstremt sannsynlig, med alvorlig skade på kroppen i hjertet, lever og bukspyttkjertel kan være et resultat av slike jernforgiftninger.

Derfor har nyheten om vellykket genterapi for alle de berørt et glimt av håp, som var signifikant overskyet av de alvorlige bivirkningene. Så er den i det britiske vitenskapsmagasinet „natur“ Selv om den unge mannen som beskrives synes å ha vært vellykket i genterapi, har det vært en ukontrollert vekst av blodstamceller som ifølge forskerne også kan være en forløper for blodkreft. Pasienten ble behandlet med genetisk modifiserte, endogene celler i 2007 i en alder av 18 år. Legene ved Harvard University (Boston, USA) brukte genteknikk for lentivirus, som ble brukt som genskyttel i cellene. Siden 2008 måtte pasienten, ifølge Philippe Leboulch fra Harvard University, ikke lenger motta blodtransfusjon. I genterapi var det imidlertid en potensiell bivirkning, som ifølge eksperterne må undersøkes videre og kan være ondartet. Tilsynelatende endret bruken av lentiviruser som genskyttene aktiviteten til et gen (HMGA2) som styrte oppførsel av blodstamceller og stimulerte dem etter terapi til ukontrollert vekst. Selv om så langt kun godartede celler er fordelt på pasienten, kan dette ifølge Philippe Leboulch, men også representere en forløper for blodkreft. For eksempel er det behov for ytterligere studier for å undersøke hvilke former for ukontrollert cellevekst som finner sted og hvilken behandlingssuccess kan oppnås hos andre pasienter som bruker metoden. Genterapi har i hvert fall hjulpet den beskrevne pasienten på kort sikt. Fra tre års alderen har han fått blodtransfusjoner og milten hadde blitt fjernet i en alder av seks. (Fp)