Dele:
Gutt får en nesten helt ny hud transplantert
For første gang i verden behandlet et team av leger en pasient med transplantasjoner fra genetisk modifiserte stamceller. På grunn av en sjelden sykdom, mistet gutten omtrent 80 prosent av hans epidermis. Barnets tilstand var kritisk. Legene måtte handle raskt, fordi de allerede feilet alle konvensjonelle terapier.
For første gang behandlet et behandlingsteam fra brennskadesenteret på Ruhr-universitetet Bochum og Senter for regenerativ medisin ved Universitetet i Modena (Italia) en gutt med stor hudskade med transplantasjoner fra genetisk modifiserte stamceller. Gutten lider av den såkalte sommerfuglsykdommen, en genetisk hudsykdom som har ødelagt omtrent 80 prosent av hans epidermis.
For første gang lyktes hudtransplantasjon fra genetisk modifiserte stamceller. (Bilde: edwardolive / fotolia.com) Etter at alle etablerte terapier hadde mislyktes, valgte Bochum-gruppen av leger en eksperimentell tilnærming: de transplanterte huden fra genetisk modifiserte stamceller til sårflatene. Behandlingen var vellykket, slik at gutten i dag, rundt to år senere, kan komme tilbake til familie og sosialt liv. Legene rapporterer i "Nature".
Livstruende tilstand
Butterfly sykdommen, vitenskapelig Epidermolysis bullosa, refererer til en medfødt hudsykdom som anses uhelbredelig. Årsaken er skade på proteindannende gener, som er avgjørende for hudstrukturen. Selv den minste påvirkning eller påvirkningen på hudoverflaten kan føre til dannelse av blærer, sår og tap av hud med arrdannelse. Avhengig av alvorlighetsgraden av sykdommen kan interne organer også bli påvirket eller alvorlige funksjonsforstyrrelser kan bli forårsaket.
Sykdommen begrenser livskvaliteten for de berørte; Ofte er det livstruende. Som i tilfelle av den daværende syvårige Hassan: Da han ble tatt opp til barnevaktenheten i det katolske sykehuset i Bochum i juni 2015, mistet 60 prosent av epidermiene hans. "Han led av alvorlig sepsis med høy feber og veide bare 17 kilo - en livstruende tilstand," dr. Tobias Rothoeft, senior lege ved Institutt for pediatrisk og ungdomsmedisin på katolsk sykehus Bochum. Alle forsøk på konservativ og kirurgisk behandling mislyktes.
Verdensomspennende nytt terapi konsept for store hudfeil
På grunn av den dårlige prognosen bestemte Bochum-gruppen av barneleger og plastikkirurger seg i samarbeid med prof. Dr. Med. Michele De Luca fra senter for regenerativ medisin ved Universitetet i Modena for en eksperimentell terapi: transplantasjon av genetisk modifiserte epidermale stamceller. Disse stamceller fra pasienten ble oppnådd ved hudbiopsi og videre behandlet i Modena. For å gjøre dette injiserer forskerne det intakte genet i stamceller. I prosessen blir såkalte retrovirale vektorer brukt, dvs. viruspartikler spesifikt modifisert for genlevering.
De genmodifiserte stamceller ble dyrket i et cleanroom laboratorium og deretter behandlet til transgene hudtransplantater. Etter godkjenning av foreldrene, godkjenning av de kompetente myndigheter og delstaten Nordrhein-Westfalen og sertifisering av kirurgisk senter på universitetssykehuset Bergmannsheil som en genetisk prosessutstyr, kunne transplantasjonen utføres.
80 prosent av kroppsflaten transplantert
Transplantasjonene ble transplantert til armene og bena, hele ryggen, flankene og deler av mage, nakke og ansikt ved Bergmannsheil Universitet Institutt for plastikkirurgi. "Totalt ble den lille pasienten transplantert 0,94 kvadratmeter transgen epidermis for å dekke alle defekter og dermed 80 prosent av kroppsoverflaten hans," sa Privatdozent Dr. med. Tobias Hirsch, seniorkonsulent ved Institutt for plastikkirurgi og tungt brente personer på Bergmannsheil.
Etter den første transplantasjonen i oktober 2015 begynte pasientens tilstand å forbedre seg. De transgene stamceller dannet en ny epidermis med intakt bindende protein i området for alle transplanterte områder. Integrasjonen av det intakte genet ved det retrovirale gen overføring til genomet av epidermale stamceller hadde arbeidet og kunne bevist å være stabilt.
Meget godt behandlingsresultat
I februar 2016 ble Hassan frigjort fra pasientbehandling. I dag, nesten to år etter behandlingsstart, viser transplantasjonsområdene en høykvalitets, stressbestandig hud med intakt refatting, begynnelse av hårutvikling og ingen arrkonstruksjoner. Hassan går tilbake til grunnskolen og deltar i familiens sosiale liv.
Ifølge det internasjonale behandlingslaget er Hassan den første pasienten i verden som mottar hudtransplantater fra transgene epidermale stamceller. "Denne tilnærmingen gir et betydelig potensial for å undersøke og utvikle nye terapier for behandling av epidermolysis bullosa og pasienter med store skader på huden", sier Tobias Hirsch.
Saken anses unikt i denne dimensjonen over hele verden. "Transplanterer 80 prosent av huden og overvåker pasienten intensivt i åtte måneder, var en ekstrem utfordring," understreker Tobias Rothoeft og Tobias Hirsch. "Det tette samarbeidet mellom Bochum-sykehusene og kompetansen til universitetet i Modena har ført til suksess. Vi er veldig stolte av det. "
Fra Bochum involvert i terapien
Bochum Universitetssykehus Privatdozent dr. Tobias Hirsch, seniorleder i klinikken for plastikkirurgi og tunge brennede personer på Bergmannsheil (direktør: prof. Dr. Marcus lehnhardt) og dr. Med. Tobias Rothoeft og dr. Norbert Teig, Senior Leger ved Institutt for pediatri ved Katolsk klinikk Bochum (Direktør: Prof. Dr. Thomas Lücke).