Muscle tap i fremtiden bli behandlet med designet proteiner?

Nytt terapialternativ utviklet mot muskelavfall
Muskelatrofi kan noen ganger være livstruende og så langt er behandlingsmulighetene svært begrenset. Forskere ved Biozentrum ved Universitetet i Basel har nå utviklet to proteinbyggesteiner som kan brukes til å behandle en bestemt arvelig form for muskelsvikt. I dyremodellen ble muskelavfall med de konstruerte proteinene vellykket stoppet.

"Folk som lider av muskelatrofi mangler ofte viktige byggesteiner i celleplattformen," forklarer forskerne. Cytoskelettet, som holder muskelfibrene sammen og beskytter dem mot skade, kan ikke utføre sin funksjon, musklene blir svake og stadig svakere. Forskningsgruppen ledet av professor Markus Rüegg fra Biozentrum ved Universitetet i Basel har nå lykkes med å stabilisere cytoskelettet med to proteinmoduler designet for å gjenopprette muskelstyrke og styrke. Forskerne publiserte sine studieresultater i tidsskriftet "Science Translational Medicine".

Mange barn med muskelatrofi kan aldri gå alene og deres forventede levetid reduseres betydelig. Spesialdesignede proteiner gir nå håp om nye terapeutiske alternativer. (Bilde: bluraz / fotolia.com)

Medfødt muskeldystrofi er en alvorlig form for muskelavfall
Ifølge forskerne er begrepet muskelavfall oppsummert ulike muskelsykdommer som utløses av defekte arvelige faktorer. Den såkalte medfødte muskeldystrofi danner en sjelden, men svært alvorlig form for muskelavfall. Sykdommen oppstår umiddelbart etter fødselen eller i barndommen, og de berørte er også referert til som "dumme barn" fordi deres muskler ikke har spenning og er maktløse, forklarer den første forfatteren av studien Judith Reinhard. Med alderen forverres sykdommen som musklene kontinuerlig nedbrytes. Berørte barn lærer ofte aldri å gå uavhengig og respiratoriske muskler påvirkes, fortsetter eksperten.

Ingen medisiner tilgjengelig for behandling ennå
Til nå er det ingen stoffer som kan stoppe utviklingen av medfødt muskeldystrofi. Forventet levetid er derfor svært lav og mange lider dør før de når voksenalderen, rapporterer forskerne. Den spesifikke formen for muskel svakhet er basert på en genetisk defekt i den såkalte laminin-α2. Denne sentrale komponenten av det ytre cytoskelet forbinder sistnevnte med den indre delen av muskelfibrene og sikrer dermed kohesjonen av vevet. I tilfelle av genfeil i laminin-α2, ifølge forskerne, er musklene ekstremt ustabile og allerede en normal belastning fører til betennelse, skade og til slutt til nedbrytning av muskelfibrene.

Utpekte proteiner vellykket testet
Hos mennesker, som ikke kan produsere laminin α2, sier forskerne at en annen laminin, kalt laminin α4, er på plass. Dette kompliserer imidlertid oppgavene mye verre, fordi det ikke er veldig godt bygd inn i cytoskelettet. Med de nyutviklede proteinene har forskerne imidlertid lyktes i dyremodellen for å forbedre muskelkraft og kroppsvekt hos de syke dyrene og forlenge levetiden betydelig. De to proteinene bidrar til laminin-a4-binding og forankring bedre til muskelcellen, så vel som til hverandre, forklar ekspertene.

Nesten normal levetid oppnådd
"På dyr med en laminin α2-defekt, forbedret muskelspenningen og styrken, så vel som kroppsvekten," sier professor Rüegg. Koblingene har blitt brukt til å stabilisere muskelfibrene. "Vi var spesielt glade for at dyrene som ble behandlet med linkerproteinene, har en nesten normal forventet levetid," understreker studielederen. Noen dyr har til og med blitt eldre enn sine sunne søsken. "De to utformede linkerproteinene kan muligens brukes i fremtidig genterapi for behandling av medfødt muskeldystrofi," konkluderer prof. Rüegg. (Fp)