Genterapi lindrer Parkinsons symptomer

Forskere tester genterapi for Parkinsons sykdom

01/10/2014

Genterapi gir lovende nye tilnærminger til behandling av Parkinsons sykdom. I flere tiår har forskere over hele verden søkt måter å behandle den tidligere uhelbredelige degenerative nevrologiske sykdommen. Nå har en britisk-fransk forskergruppe i tidsskriftet „The Lancet“ publiserte en studie som konkluderer med at den såkalte ProSavin genterapi i det minste en betydelig forbedring i motoriske ferdigheter hos Parkinson-pasienter kan oppnås.

Til dags dato, er Parkinsons sykdom behandles vanligvis med oral dopamin erstatningsterapi, men de langsiktige behandling resulterer i signifikante bivirkninger, såsom „Pulskontrollforstyrrelser forårsaket av intermittent stimulering av dopaminreseptorer og bivirkninger“, Forskningsgruppen rapporterer til professor Stéphane Palfi fra Det medisinske fakultet ved Universitetet i Paris. I den senere studien ble effekten og toleransen av alternativ behandling basert på ProSavin-genterapi undersøkt. Dette har vist seg å være ganske effektivt og godt tolerert.

Genterapi øker dopaminproduksjonen i hjernen
Når ProSavin genterapi, bruker forskerne virus steinet et kjøretøy for DNA-sekvenser eller gener som spiller en viktig rolle i dopaminproduksjon. Disse blir injisert i hjernen til pasienten, og deretter installert automatisk i visse hjerneceller, hvoretter dopaminproduksjon i hjernen øker betraktelig. Dermed øker på grunn av dopaminmangel motoriske forstyrrelser av Parkinson-pasienter som muskelrykninger eller den typiske tremor og balansen kan problemene i betydelig grad. Forskerne har nå studert effekten av denne metoden hos 15 Parkinsons pasienter mellom 48 og 65 år. Alle fagene hadde lider av nevrologisk lidelse i minst fem år. Pasientene fikk ProSavin ved forskjellige doser (tre mottatte lave doser, seks gjennomsnitt seks høy), og ble deretter fulgt i en periode på minst 12 måneder.

Ingen alvorlige bivirkninger
Vær fra pasientene „54 narkotikarelaterte bivirkninger (51 milde, tre moderate)“ rapportert i oppfølgingsperioden, rapporterer forskerne. De vanligste klager var såkalte dyskinesier (forstyrrelser i bevegelsen). Imidlertid ble det ifølge Palfi og kollegaer ikke rapportert alvorlige bivirkninger som følge av studier av medisiner eller kirurgiske prosedyrer. Etter seks måneder hadde alle pasientene en betydelig forbedring i motoriske ferdigheter. Jo høyere dosen som ble administrert, desto klarere var denne forbedringen i pasientens motoriske ferdigheter. I enkelte pasienter var effekten opp til fire år. Deretter kom begrensningene til motorens ferdigheter i lys av sykdomsprogresjonen igjen betydelig til å bære.

Andre aspekter av Parkinsons sykdom vurderes ikke
I en kommentar til artikkelen i fagmagasinet „The Lancet“ kritiserte Jon Stoessl of the Pacific Parkinsons Research Center ved University of British Columbia og Vancouver at mens dagens genterapi tilnærming har en påviselig effekt på motoriske ferdighetene til pasienter, men de andre symptomene på sykdommen ville bli neglisjert. Så de kognitive feil og endringer i karakter for mange pasienter hadde en betydelig større verdifall enn de motoriske vansker. En meningsfylt behandlingsmetode vil derfor også måtte vurdere disse aspektene. (Fp)