Nytt stoff godkjent for multippel sklerose

Første gangs stoff godkjent for multippel sklerose

22.03.2011

European Medicines Commission (EMA) har godkjent en ny sammensetning for behandling av relapsing remitting (RRMS). For de berørte stoffene, som er tilgjengelig under handelsnavnet Gilenya®, lover det mye mer behagelig bruk, siden i stedet for de vanlige injeksjonene en gang daglig, tas den aktive ingrediensen fingolimod oralt. Men eksperter advarer også mot de ikke mindre bivirkningene av det nye MS-stoffet. Under en studie var to personer døde.

EMA har med sin avgjørelse for godkjennelse av det nye legemiddel for behandling av RR-multiple sklerose (RRMS) resultatene understøttet flere studier i betraktning, hvor siste to store fase III-studier (FRIHETER forvandles) kunne vise at fingolimod, den årlige tilbakefallsrate, kan positivt påvirke utviklingen av funksjonshemning og antall inflammatoriske hjerneskade i MS-pasienter. Bivirkningene som influensainfeksjoner, hodepine, diaré, ryggsmerter, forkjølelse, og økte leverfunksjonstester og lymphopenias (lymfocytt-mangel), er forsvarlig i den mening av EMA med en lovende behandling av relapserende remitterende multippel sklerose.

Første oralt legemiddel mot MS
Multipel sklerose kan behandles som en kronisk inflammatorisk sykdom i sentralnervesystemet i fremtiden ved hjelp av den daglige oralt administrerte ingrediensen fingolimod. „For mange pasienter som ikke er tilstrekkelig behandlet med injeksjonene av kommersielt tilgjengelige aktive ingredienser, er det nå et nytt alternativ med en økning i livskvaliteten“, understreket talsmannen til styret i det sykdomsrelaterte kompetansesystemet Multiple Sclerosis (KKNMS), professor Heinz Wiendl. KKNMS ønsket også godkjenning av legemidlet for behandling av RR-multippel sklerose, „Men vi oppfordrer våre kolleger som etablerte og klinisk aktive nevrologer å fore fingolimod etter nøye vurdering av risikoeffektprofil, siden stoffet er engasjert dypt inn i immunsystemet hos pasienter“, advarte professor Heinz Wiendl. „Sprøytestress i seg selv er ikke en indikasjon“, som rettferdiggjør bruken av det aktive stoffet, fortsatte eksperten. KKNMS anbefaler nøye håndtering av det nye stoffet, særlig på grunn av trusselen om bivirkninger.

Godkjennelse av det nye MS-stoffet med restriksjoner
Fingolimod opptrer i behandlingen av multippel sklerose som en såkalt sfingosin-1-fosfat (S1P) reseptor modulator, og initierer en reversibel omfordeling av sirkulerende lymfocytter i lymfeknutene. Lymfocyttene er ansvarlige for utviklingen av betennelse i sentralnervesystemet og dermed for mye av sykdomssymptomene i multippel sklerose. Ved å omfordele lymfocyttene er det derfor mulig å oppnå signifikante positive effekter ved behandling av MS, som vist ved tidligere studier. I tillegg kan nye medikamenter også reagere direkte med cellene i sentralnervesystemet og gi en beskyttende effekt og en delvis gjenvinning av stoffet heri, EMA rettferdiggjør dens positive stemme om godkjenning av fingolimod. EMA har imidlertid koblet bruken av det nye stoffet til visse forhold. Fingolimod kan bare brukes i RRMS pasienter som fortsetter å ha til tross for interferonterapi en høy sykdomsaktivitet eller to og vedvarende lenger hindrer tilbakefall i et år, mens en eller flere lesjoner (i motsetning til å forbedre sykdoms komfyrer) utstilt i kjernemagnetisk resonansavbildning, bestemte til EMA.

Tallrike stater tillater bruk av MS-stoffet
For to måneder siden anbefalte EMAs rådgivende komité en godkjenning av det aktive stoffet fingolimod som en oral behandling av RR-multippel sklerose en gang daglig, i en dosering på 0,5 milligram. I USA har Food and Drug Administration (FDA) allerede godkjent fingolimod i slutten av september 2010, med godkjenning uten restriksjoner pålagt i Europa. Samtidig med USA ble det aktive stoffet også registrert i Sveits og Australia. Også i det kanadiske markedet er Fingolimod nå godkjent. EMA har nå også gitt en positiv stemme, men advarer mot sin frivolitet i lys av bivirkningene identifisert i fase III-studien.

Bivirkninger av det nye legemidlet bør ikke undervurderes
For eksempel fant TRANSFORMS-studien to alvorlige herpesvirusinfeksjoner som forårsaket døden. „Selv om begge pasientene ble behandlet med en høyere dose enn den nå godkjente 0,5 mg per hard kapsel, bør dette ikke være trivialisert“, understreket Prof. Wiendl. I tillegg ble det observert flere tilfeller av lymfeknudeforstørrelse, muligens utløst av behandling med det nye legemidlet. Prof. Wiendl understreket at dette kan forventes totalt, „at behandling med fingolimod kan forårsake komplikasjoner, og konsekvensene av disse er for tiden vanskelig å anslå.“ Derfor påtalte eksperten til KKNMS „For nøye overvåkning, hvor resultatene er registrert i et sikkerhetsregister“ burde. Den sykdomsrelaterte kompetansenettverk multippelsklerose jobber for øyeblikket med praktisk informasjon om medisinering, og vil snart gjøre den tilgjengelig på hjemmesiden og retningslinjene fra Tyske Foreningen for Neurologi, forklarte prof. Wiendl. (Fp)

Les også:
Multiple sklerose presser ofte om sommeren
Forebyggende vaksine mot multippel sklerose?
Cannabis selvkultivering tillatt for MS-pasienter?
Cannabis dyrking: alvorlig syke mennesker oppnår delvis suksess

Bilde: Rainer Sturm